Se trata de la tercera agencia reguladora que autoriza este tipo de medicamentos, tras la aprobación pionera por parte de la agencia MHRA británica, el 16 de noviembre, seguida de la FDA estadounidense el pasado 8 de diciembre. Es una terapia derivada de la investigación básica, iniciada hace más de 15 años, que ahora se concreta en un tratamiento efectivo para curar, de por vida, tras una única administración de células madre de la sangre sometidas a edición genética, sustituyendo un tipo de globina por otra.

Se substituye la beta-globina mutada en esas enfermedades por la gamma-globina fetal, a la que se reactiva para que siga funcionando en la vida adulta, a diferencia de lo que ocurre normalmente, que se desactiva y silencia tras el nacimiento. Las herramientas CRISPR se usan para bloquear la función de una proteína que es la responsable de mantener el gen gamma-globina silenciado en adultos y así conseguir despertar la producción de gamma-globina, que es la que acaba reemplazando a la beta-globina, aportando la curación que necesitan estos enfermos.

“Es una excelente noticia, pero mucho me temo que los pacientes y familiares todavía deberán esperar para poder beneficiarse de estas nuevas terapias innovadoras. Tras la recomendación de la EMA ahora es la Comisión Europea quien deberá decidir sobre la comercialización en Europa de esta terapia. Luego tendrá que fijar un precio para poder administrar esta terapia el Ministerio de Sanidad, debatiéndolo con las empresas farmacéuticas que la han lanzado: Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, esta última es la empresa promovida por la Premio Nobel Emmanuelle Charpentier. Es decir, que me temo que queda todavía un largo recorrido administrativo y burocrático para poder empezar a administrar esta terapia CRISPR en España”, dijo el investigador José María Mulet.

Agregó que “En EEUU el precio acordado para la administración es de u$s 2,2 millones por paciente. Estos elevados precios hacen albergar dudas sobre la accesibilidad de estas terapias a todos los pacientes que las necesitan (alrededor de 400.000 personas nacen anualmente con anemia falciforme, 300.000 de ellas en África)”.

Y planteó que “Este es el reto y dilema ético que tenemos que resolver: conseguir que las terapias puedan administrarse a todo el mundo que las necesite y hacerlo a precios razonables y asumibles por los sistemas nacionales de salud de cada país, respetando el legítimo derecho de las empresas farmacéuticas a obtener beneficios tras la inversión realizada en el desarrollo de la terapia, sin olvidar que esta terapia, como muchas otras, surge desde la academia, desde la investigación básica, previamente ya financiada también con fondos públicos”.